Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą, dotychczas nieuleczalną, chorobą układu nerwowego dotykającą przede wszystkim młode osoby dorosłe i będącą głównym powodem inwalidztwa osób przed 40-tym rokiem życia. Przebieg stwardnienia rozsianego jest bardzo zróżnicowany; wyróżniono cztery postacie choroby: postać nawracająco-zwalniająca, przewlekle i pierwotnie postępująca oraz nawracająco-postępująca. Uznaje się, że przyczyną narastającego uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego u osób chorujących na stwardnienie rozsiane są równolegle toczące się procesy zapalny-autoimmunologiczny i neurodegeneracyjny. W zależności od postaci choroby obserwuje się w różnych proporcjach aktywności procesu zapalnego i neurodegeneracyjngo. Wszystkie dostępne obecnie strategie terapeutyczne ukierunkowane są na hamowanie procesu zapalnego. Z jednej strony jest to sterydoterapia stosowana w celu łagodzenia i przyśpieszenia ustępowania objawów rzutu, a z drugiej jest to terapia przewlekła lekami immunomodulującymi – modyfikującymi przebieg choroby, z których obecnie dostępne są interferony-B1a, interferon-B1b, octan glatirameru, natalizumab czy leczenie cytostatyczne mitoxantronem. W związku z tym, że procesy zapalne są najbardziej aktywne w postaci nawracająco-zwalniającej stwardnienia rozsianego, właśnie w tej postaci choroby dostępne leki pozwalają na łagodzenie jej aktywności.
Sterydoterapia – jest stosowana w celu złagodzenia objawów rzutu i przyśpieszenia ich ustępowania. Pomimo tego, że dotychczas nie są dostępne dane wskazujące na wyższą skuteczność któregoś z leków sterydowych, jak również nie wykazano różnic skuteczności, w zależności od drogi podania, w leczeniu zaostrzenia stwardnienia rozsianego stosowane najczęściej są dożylne „pulsy” metyloprednizolonu. W zależności od stanu pacjenta i doświadczeń ośrodka prowadzącego leczenie podaje się przez 3-9 dni metylopredenizolon w dawce redukowanej zaczynającej się od 1000 lub 500mg, a następnie kontynuje się leczenie preparatami doustnymi przez 2-4 tygodni.
Leczenie immunomodulujące – w Polsce obecnie refundowana jest terapia czterema lekami immunomodulującymi, dwoma preparatami interferonu B-1a (Avonex i Rebif), interferonem B-1b (Betaferon) oraz octanem glatirameru (Copaxone). Wszystkie te preparaty spowalniają postęp choroby o około jedną trzecią. Avonex stosuje się w postaci zastrzyków domięśniowych 6 mln IU (30ug) podawanych raz w tygodniu, Rebif w postaci zastrzyków podskórnych w dawce 22ug lub 44ug trzy razy w tygodniu, Betaferon w dawce 0,25 mg (8 ml IU) co drugi dzień, a Copaxone w dawce 20mg codziennie. Wszystkie w/w preparaty zarejestrowane są do leczenia postaci nawracająco-zwalniającej SM, jedynie Betaferon posiada również rejestrację do leczenia wczesnej postaci wtórnie postępującej SM. Głównie ze względu na wysokie koszty i ograniczenia w przydzielonych środkach terapia tymi lekami prowadzona jest w ramach tzw. programów lekowych NFZ, do której w województwie Śląskim komisyjnie kwalifikowani są pacjenci, którzy potencjalnie najlepiej zareagują na leczenie. W trakcie leczenia konieczne jest monitorowanie skuteczności leczenia oraz parametrów biochemicznych i morfologii krwi. U pacjentów, u których zgodnie z przyjętymi kryteriami leczenie jest nieskuteczne należy zastosować inny preparat z tej grupy. Natalizumab (Tysabri) charakteryzuje się wyższą (spowalnia przebieg choroby o około 70%) skutecznością od pozostałych leków immunomodulujących, ale terapia jest obarczona niedużym ryzykiem wystąpienia poważnych powikłań pod postacią postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii. W chwili obecnej lek nie jest dostępny w Polsce.
Leczenie cytostatyczne mitoxantronem jest zastrzeżone dla postaci wtórnie postępującej stwardnienia rozsianego oraz dla agresywnych postaci nawracająco-zwalniającej SM. Mitoxantron podaje się we wlewach dożylnych 12mg/m2 ciała co trzy miesiące, do dawki życiowej, limitowanej kardiotoksycznością, 120 mg. Ogranicza to długość terapii do nieco ponad dwóch lat.